Cost-Effectiveness of Screening for Celiac Disease in Children

Abstract

Cost-effectiveness of implementing wide-scale screening and prospective preventive measures for celiac disease remain poorly known. Although these interventions may reduce the burden of disease, the testing would also incur substantial costs for the society. This study aims to estimate the cost-effectiveness of various mass screening strategies for children and the cost-effectiveness of a hypothetical enterovirus vaccination. The progression of celiac disease in the general population is represented using a discrete-time Markov chain with seven states, each corresponding to a different stage of the disease. Each state is given an age dependent annual monetary cost and a quality-adjusted life year (QALY) score. By simulating the Markov chain from birth to death, average lifetime costs and QALY scores can be calculated for a given scenario. By comparing the results between a no-intervention scenario and a given intervention, the incremental cost-effectiveness ratio (ICER) can be calculated. The cost-effectiveness ratio of single-time and repeated serological screening are tested at different time-points ranging from age 3 to 15 years. Additional comparisons are made between untargeted serological screening and a two-step strategy utilizing HLA genotyping that first identifies the at-risk population. The vaccination is assumed to lower the annual probability of developing celiac disease by 20% with a cost of €250.

The most cost-effective strategy for single-time mass screening is achieved using universal serological screening at age of 6 years, with an ICER of €38,528 per gained QALY. The best cost-effectiveness for repeated screening is achieved by universal serological screening at the ages of 4 and 8 years with an ICER of €47,308 per gained QALY. The ICER of the vaccine is €80,201 per gained QALY. Universal serological screening is more cost-effective compared to the two-step approach with HLA genotyping. Given the standard threshold of €50,000 per gained QALY, screening for celiac disease in children appears to be cost-effective. The vaccine is not cost-effective in preventing the disease at the assumed price. However, lowering the cost to under €165 makes it cost-effective. The results, however, are based on multiple assumptions about the disease progression.

Keliakian seulonta ja taudin puhkeamisen estäminen vähentäisi sairaudesta johtuvaa yhteiskunnallista taakkaa. Näiden interventioiden kustannustehokkuudet ovat kuitenkin hämärän peitossa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää otaksutun enterovirus-rokotteen sekä moninaisten seulontastrategioiden kustannusvaikuttavuus lapsuudessa puhkeavalle keliakialle. Keliakian etenemistä kuvataan diskreettiaikaisella Markov-ketjulla, jolla on seitsemän tilaa. Tilat kuvaavat yksinkertaistetusti taudin eri vaiheita. Jokaiselle tilalle annetaan iästä riippuva vuotuinen rahallinen kustannus sekä laatupainotettu elinvuosi. Simuloimalla Markov-ketjua väestön syntymästä kuolemaan elinaikaiset rahalliset kustannukset sekä laatupainotettujen elinvuosien määrä voidaan laskea annetulle skenaariolle. Vertailemalla eri skenaarioiden lukuja annetun intervention inkrementaalinen kustannus-vaikuttavuussuhde voidaan laskea. Seulonnan ikää vaihdellaan ikävuosien 3 - 15 välillä. Toistettuja seulontoja verrataan kertaseulontaan ja kohdistamatonta seulontaa verrataan kaksivaiheiseen seulontaan, jossa geneettisesti riskiryhmässä olevat pyritään selvittämään jatkotutkimuksia varten. Rokotteen oletetaan antavan 20 % pienempi vuotuinen todennäköisyys sairastua keliakiaan ja sen hinnaksi oletetaan 250 €. Kustannusvaikuttavimmassa seulontastrategiassa käytetään kohdistamatonta seulontaa kerran 6-vuoden iässä ja sen inkrementaalinen kustannus-vaikuttavuussuhde on 38 528 € per laatupainotettu elinvuosi. Toistettujen seulontojen kustannusvaikuttavimmassa seulontastrategiassa ikäluokka seulotaan kohdistamattomasti ensin 4- ja sitten 8-vuoden iässä. Strategian inkrementaalinen kustannus-vaikuttavuussuhde on 47 308 € per laatupainotettu elinvuosi. Rokotteen inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde on 80 201 € per laatupainotettu elinvuosi. Kohdistamaton seulonta on kustannusvaikuttavampi verrattuna riskiryhmän ensin tunnistavaan kaksivaiheiseen seulontaan. Yleisessä käytössä olevan 50 000 € per laatupainotettu elinvuosi kynnyksen perusteella keliakian seulominen lapsissa on yhteiskunnalle kustannusvaikuttavaa. Oletettu rokote ei ole kustannusvaikuttava tapa estää keliakian puhkeamista. Rokotteesta tulisi kustannusvaikuttava, mikäli se maksaisi alle 165 €. Tulokset pohjautuivat moniin olettamiin sairauden etenemisestä.